Русфертид

• Контроль гематокрита — в фазе 3 VERIFY доля пациентов с гематокритом <45% составила ~62,6% против ~14,4% на плацебо;
• Снижение потребности во флеботомиях — меньшее среднее число кровопусканий по сравнению с плацебо;
• Клинический ответ — первичная конечная точка и все ключевые вторичные точки исследования достигнуты (ответ ~76,9% против ~32,9% на плацебо);
• Уменьшение симптомов перегрузки/дефицита железа и связанной симптоматики по ряду отчётов.

• Анемия и состояния, при которых дальнейшее ограничение эритропоэза недопустимо;
• Истинный дефицит железа без сопутствующего эритроцитоза (механизм усугубит его);
• Гиперчувствительность к компонентам препарата.

Перечень предварительный — окончательные противопоказания определит регистрационная инструкция.

• Препараты железа (в т.ч. в/в) — фармакологически противодействуют механизму русфертида (повышают доступность железа), снижая его эффект;
• Циторедуктивная терапия (гидроксикарбамид, интерферон, руксолитиниб) — применяется совместно как стандарт лечения, но требует совокупного контроля показателей крови во избежание чрезмерного подавления кроветворения.

Системные фармакокинетические взаимодействия пептида изучены ограниченно.

• Местные реакции — наиболее частое: эритема, боль, зуд, уплотнение в месте подкожной инъекции;
• Железо/кроветворение — индуцированный функциональный/абсолютный дефицит железа; при избыточном эффекте — чрезмерное снижение эритропоэза;
• Кожа — описаны случаи гиперпигментации кожи при длительном применении;
• Онкологический сигнал (неопределённый) — в доклиническом 26-недельном исследовании канцерогенности на трансгенных мышах rasH2 выявлены доброкачественные и злокачественные подкожные опухоли кожи, что в сентябре 2021 г. привело к полной клинической приостановке (clinical hold) FDA всей программы; приостановка снята в октябре 2021 г. после анализа данных пациентов. В долгосрочном наблюдении (REVIVE) описаны случаи злокачественных новообразований, преимущественно рака кожи, в связи с чем программа предусматривает обязательный периодический дерматологический онкоскрининг. В фазе 3 VERIFY (часть 1A) новые случаи рака были реже в группе русфертида (0,7%), чем на плацебо (4,8%), однако этот краткосрочный результат не снимает вопроса долгосрочной онкобезопасности;
• Долгосрочный профиль — данные ограничены сроками клинических исследований; отдалённые эффекты длительного ограничения железа на ткани не охарактеризованы полностью.

• Гематокрит / гемоглобин — для титрования дозы и предотвращения избыточного снижения;
• Показатели обмена железа — ферритин, сывороточное железо, насыщение трансферрина;
• Общий анализ крови — контроль эритро- и других ростков кроветворения;
• Осмотр кожи — местные реакции, гиперпигментация и периодический дерматологический онкоскрининг (риск новообразований кожи).

Завершена и опубликована фаза 2 (NEJM, 2024, Kremyanskaya et al., PMID 38381675), показавшая контроль эритроцитоза и снижение частоты флеботомий. Фаза 3 VERIFY (293 пациента, рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, 2025) достигла первичной и всех ключевых вторичных конечных точек. Статус прорывной терапии (Breakthrough Therapy) был присвоен FDA в 2021 г., однако в 2022 г. FDA инициировало его отзыв в связи с наблюдавшимся сигналом по злокачественным новообразованиям, после чего компания добровольно отозвала эту квалификацию. Действующие статусы FDA: приоритетное рассмотрение (Priority Review; заявка NDA принята 2 марта 2026 г., целевая дата PDUFA — 3-й квартал 2026 г.), орфанный препарат (Orphan Drug) и ускоренное рассмотрение (Fast Track). На момент составления карточки регистрация не завершена — это исследуемый препарат с многообещающими, но ещё не финализированными регуляторно данными.

Не зарегистрирован как лекарственное средство (исследуемый препарат, NDA на рассмотрении FDA). Не входит в Запрещённый список WADA: механизм снижает эритропоэз и гематокрит, то есть противоположен эритропоэз-стимулирующим агентам (S2) и не даёт выгоды в видах спорта на выносливость.

• Kremyanskaya M, et al. Rusfertide, a Hepcidin Mimetic, for Control of Erythrocytosis in Polycythemia Vera. N Engl J Med. 2024. PMID 38381675 — https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2308809
• Results from VERIFY, a phase 3 study of rusfertide in polycythemia vera. J Clin Oncol. 2025;43(17_suppl):LBA3 — https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2025.43.17_suppl.LBA3
• The ASCO Post. Adding the Hepcidin Mimetic Rusfertide to the Standard of Care Yields Benefits in Polycythemia Vera. 2025 — https://ascopost.com/issues/september-25-2025/adding-the-hepcidin-mimetic-rusfertide-to-the-standard-of-care-yields-benefits-in-polycythemia-vera/
• OncLive. FDA Grants Breakthrough Therapy Designation to Rusfertide — https://www.onclive.com/view/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-to-rusfertide-for-erythrocytosis-in-polycythemia-vera
• Hematology Advisor. Hepcidin Mimetic Rusfertide Gets Priority Review for Polycythemia Vera — https://www.hematologyadvisor.com/news/hepcidin-mimetic-rusfertide-gets-priority-review-for-polycythemia-vera/

Формы: лиофилизат

Состав и точность дозировки варьируют между производителями.